【iPS細胞ミニ臓器】世界初 iPS創薬で発見のALS治療薬候補　有効性を確認 病気の進行を約7カ月遅らせ継続でさらに効果が続く

世界初　ｉＰＳ創薬で発見のＡＬＳ治療薬候補　有効性を確認
産経2021.5.20 16:41
https://www.google.com/amp/s/www.sankei.com/life/amp/210520/lif2105200018-a.html

　慶応大の研究チームは２０日、人工多能性幹細胞（ｉＰＳ細胞）を使って発見した全身の筋肉が徐々に動かなくなる難病「筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）」の治療薬候補について、患者に投与する臨床試験（治験）が完了し、安全性と有効性を確認したと発表した。ｉＰＳ創薬で見つけた治療薬候補の有効性を、治験で確認したのは世界初という。

　ＡＬＳは脳や脊髄の神経細胞に異常なタンパク質が蓄積するなどして発症する。国内患者数は約１万人で根本的な治療法はない。
　投与されたのは、脳神経系の難病であるパーキンソン病の治療楽として広く使用されている「ロピニロール塩酸塩」。ＡＬＳ患者の細胞から作製したｉＰＳ細胞を使い、病気を起こす神経細胞を体外で再現。約１２００種の既存薬を投与して効果を調べ、治療薬候補として有望であることを、平成２８年に突き止めた。
　３０年に治験を始め、発症から５年以内の患者２０人に対し、最大４８週間にわたり経口投与した。その結果、複数の筋肉における筋力や活動量の低下が抑制されることが確認された。
　チームでは、死亡あるいは一定の病状に達するまでの病気の進行を、約７カ月遅らせられ、服用の継続により、さらに効果が上がる可能性があるとみている。
　治験を主導した中原仁教授（神経内科学）は「想定以上の効果だった。ｉＰＳ細胞を使って治療薬を見つけ出す方法が、本当に有効であることが治験で証明された」と話した。

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iPS創薬で初の有効性確認、ALSの治験で　慶応大
日経2021年5月20日 16:00
https://www.nikkei.com/article/DGXZQOUC19DI30Z10C21A5000000/

慶応義塾大学の研究チームは20日、全身の筋肉が徐々に衰えるALS（筋萎縮性側索硬化症）について、iPS細胞を使った研究で見つけた治療薬候補を患者に投与する臨床試験（治験）で有効性を確認したと発表した。病気の進行を約7カ月遅らせる効果があった。iPS細胞を活用した創薬で有効性を確認したのは国内初で、世界でも初めてとみられる。
https://article-image-ix.nikkei.com/https%3A%2F%2Fimgix-proxy.n8s.jp%2FDSXZQO0623403020052021000000.jpg?w=680&;h=554&auto=format%2Ccompress&ch=Width%2CDPR&q=100&fit=crop&bg=FFFFFF&ixlib=js-1.4.1&s=817a2f724bd337e5a6ba87636ae023f4

慶大の中原仁教授と岡野栄之教授らのチームはALSの患者のiPS細胞から病気の細胞を再現。約1200種類の薬剤を試して、パーキンソン病の薬「ロピニロール塩酸塩」をALS治療薬の候補として見いだした。今回、20人の患者が参加した医師主導治験でロピニロールの安全性や有効性を調べた。

治験では患者を2つのグループに分け、一方のグループ（投与群）には1年間にわたってロピニロールを投与し、もう一方のグループ（偽薬群）には最初の半年は偽薬、その後の半年はロピニロールを投与した。

投与群では運動機能や筋力、活動量の低下が抑えられた。さらに、独立歩行が困難になるなど一定の状態に病気が進行するまでの期間が、投与群では約50週と偽薬群の2倍以上に延び、病気の進行を約7カ月遅らせる可能性があることが分かった。

ALSは運動神経の障害で筋肉が徐々に衰える進行性の難病で、国内の患者数は約1万人。個人差があるものの、発症から数年で呼吸器を装着するか亡くなる。既存の薬は病気の進行を数カ月遅らせる効果があるが、慶大のチームが今回治験したロピニロールは既存薬以上の効果を持つ可能性がある。

ALS患者の5～10%は特定の原因遺伝子を持つ家族性で、大多数は原因がはっきりしない孤発性だ。治験では孤発性患者の7割でも効果が見られた。チームは追加の治験が必要かなど当局と協議し、企業とも連携してALS治療薬としてロピニロールの早期の実用化を目指す。

iPS細胞を活用した創薬研究は国内外で活発だ。患者からiPS細胞を作って試験管の中で病気を再現することで、有望な治療薬候補を見つけられると期待されている。慶大は進行性の難聴「ペンドレッド症候群」でも治験を実施しており、京都大学はALSや筋肉の難病「進行性骨化性線維異形成症（FOP）」、家族性アルツハイマー病で治験を進めている。

【速報】ＡＬＳ患者嘱託殺人の罪で起訴の医師ら　１０年前の殺人容疑で逮捕状　京都府警(18:00) [スタス★]
https://asahi.5ch.net/test/read.cgi/newsplus/1620810092/